Главное в материале

  • Зарегистрированы «Айкирво» (элафибранор) и «Гемпавзи» (марстацимаб) — оба отнесены к оригинальным препаратам
  • «Гемпавзи» показан пациентам с тяжёлой гемофилией А или В без ингибиторов, с 12 лет и массой тела от 35 кг
  • В октябре первичный билиарный холангит включён в перечень редких заболеваний — в списке 306 наименований

Две регистрации для орфанных пациентов

Минздрав России зарегистрировал два новых препарата для терапии редких (орфанных) заболеваний, сообщили в пресс-службе ведомства. Это «Айкирво» с действующим веществом элафибранор, предназначенный для взрослых с первичным билиарным холангитом, и «Гемпавзи» с действующим веществом марстацимаб. В министерстве подчеркнули, что оба средства являются оригинальными лекарственными препаратами и содержат впервые синтезированные и зарегистрированные действующие вещества.

Кому предназначены препараты

Первичный билиарный холангит — редкое хроническое заболевание, при котором иммунная система повреждает мелкие желчные протоки печени, нарушая отток желчи; именно для таких взрослых пациентов предназначен «Айкирво». «Гемпавзи» применяется для профилактики и снижения частоты кровотечений при тяжёлой гемофилии А или В без ингибиторов факторов свёртывания — у пациентов в возрасте от 12 лет с массой тела не менее 35 кг. Гемофилия — наследственное нарушение свёртываемости крови, при котором даже небольшие повреждения могут вызывать продолжительные кровотечения, и профилактическая терапия направлена на уменьшение числа таких эпизодов.

Контекст: перечень редких болезней и доля отечественных препаратов

Регистрация состоялась на фоне недавних изменений в регулировании орфанных заболеваний: в октябре Минздрав включил первичный билиарный холангит в российский перечень редких заболеваний, который после обновления насчитывает 306 наименований. Позднее замминистра здравоохранения Сергей Глаголев сообщил, что около 40% регистрируемых в стране препаратов от орфанных заболеваний являются отечественными, а российские фармкомпании занимаются не только аналогами, но и собственными разработками. При этом в ведомстве отдельно отметили, что регистрация препарата сама по себе не означает его немедленного появления во всех медицинских учреждениях и аптеках.